La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó el Erdafitinib, un tratamiento oral para pacientes con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico (que progresa a otros órganos), el tipo más común de cáncer de vejiga, para quienes actualmente no existían terapias disponibles.

«El Erdafitinib es una molécula de la llamada medicina de precisión, lo que trae aparejados múltiples beneficios por tratarse de un tipo de tratamiento que reconoce que cada paciente es único y que las diferencias individuales en sus genes, entorno y estilos de vida deben tenerse en cuenta en los tratamientos que reciben», explicó a Télam Fernando Galanternik, investigador clínico y médico oncólogo del CEMIC.

Galanternik, responsable de la unidad de tumores genitourinarios, sostuvo que el tratamiento con erdafitinib «marca un nuevo paradigma para el tratamiento del cáncer urotelial metastásico».

«En un escenario anterior a su aprobación, los pacientes con cáncer de vejiga avanzado se encontraban en una situación de mucho riesgo. Por lo cual, disponer de una herramienta más -como lo es la medicina de precisión- en la lucha contra la enfermedad, más allá de la quimioterapia y la inmunoterapia, resulta muy esperanzador», dijo.

La terapia está indicada para personas adultas con carcinoma urotelial localmente avanzado o metastásico con alteraciones en los receptores del factor de crecimiento fibroblástico (FGFR) -que son enzimas involucradas en varias funciones vitales para la función y proliferación celular-, y que experimentan progresión de la enfermedad durante o después de al menos una línea previa de quimioterapia, o hasta 12 meses después de quimioterapia neoadyuvante o adyuvante.

«En comparación, las opciones actuales de tratamiento de segunda línea son limitadas y no proporcionan un control efectivo de la enfermedad para la mayoría de los pacientes. Los enfoques terapéuticos actuales posteriores a terapias de primera línea presentan bajas tasas de respuesta, con un promedio de 20%, y de supervivencia global de 6 a 9 meses», detalló Galanternik.

Y añadió que el tratamiento con Erdafitinib «ha demostrado que tiene la capacidad de lograr una tasa de respuesta rápida y duradera, con una tasa de respuesta de 40,2% (en 40 de cada 100 casos se produjo una disminución del tumor), y una sobrevida global de 13.8 meses».

El cáncer de vejiga representa más del 90% de todos los tumores uroteliales y se considera el décimo tipo de cáncer más frecuente en el mundo, con aproximadamente 550.000 casos nuevos al año; además, es el sexto más frecuente en los hombres y el 17 en las mujeres.

En Argentina, ocurrieron 3.785 casos nuevos en ambos sexos en el año 2020, afectando mayormente a hombres (2.955).

Este cáncer suele ser más prevalente en hombres y su detección temprana mejora las probabilidades de que el tratamiento sea eficaz; sin embargo, esto puede ser difícil ya que, en etapas primarias, puede progresar sin síntomas. Entre los signos más comunes se encuentran: sangrado en la orina -presente en el 90% de los casos-, dolor al orinar y dolor pélvico.

Según la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica, conocida como ASCO por sus siglas en inglés, en pacientes con cáncer de vejiga localmente avanzado, la esperanza de vida es del 35% en cinco años.

Si la enfermedad progresa a la etapa metastásica, cuando se propaga a otros órganos, este número se reduce al 5% y aproximadamente uno de cada cinco pacientes con metástasis tiene un cambio en FGFR.

Entre los síntomas más comunes se encuentran: sangrado en la orina -presente en el 90% de los casos-, dolor al orinar y dolor pélvico.

Erdafitinib es un inhibidor de Tirosina-quinasa que se une e inhibe la actividad enzimática de FGFR -que está presente en las células tumorales del cáncer de vejiga, así como en las células sanas de todo el cuerpo- en base a datos in vitro. Esto se traduce en un proceso que logra evitar la multiplicación de las células cancerosas en el cuerpo del paciente.

La aprobación de esta terapia se basó en los resultados de un ensayo clínico de fase 2 de 99 pacientes con carcinoma urotelial avanzado que habían progresado durante o después de al menos una quimioterapia previa y que tenían al menos una mutación de FGFR para la que está indicado el fármaco.

«De esta manera, Argentina se convierte en el tercer país en recibir la aprobación y comercialización del medicamento, un gran hito para los pacientes, así como también para la comunidad científica, que desde hace tiempo aguardaba por nuevos tratamientos que combatan el cáncer de vejiga metastásico», concluyó Galanternik.

El tratamiento, desarrollado por Janssen, Compañías Farmacéuticas de Johnson & Johnson, ya se encuentra disponible para su comercialización y su cobertura depende de cada efector de salud.