Investigadores de Cedars-Sinai confirmaron avances en una nueva terapia dirigida a las neuronas motoras que mueren en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica

La tasa de incidencia promedio de la esclerosis lateral amiotrófica, un trastorno neurológico mortal conocido como ELA o enfermedad de Lou Gehrig, en es de una en 50.000 personas por año en el mundo, lo que equivale a entre 5.760 y 6.400 nuevos diagnósticos por año. Los síntomas resultan principalmente de la muerte de las neuronas motoras espinales y corticales, lo que resulta en parálisis y muerte probable dentro de los 3 a 5 años del inicio.

La ciencia viene ofreciendo sucesivos avances que confluyen en esperanzas para el tratamiento de la enfermedad. El más reciente progreso estuvo a cargo de investigadores de Cedars-Sinai, quienes han desarrollado una terapia en fase de investigación utilizando células de apoyo y una proteína protectora. Esta terapia combinada de células madre y genes puede proteger potencialmente a las neuronas motoras enfermas en la médula espinal de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica. Los hallazgos se acaban de publicar en la revista Nature Medicine.

En el primer ensayo de este tipo, el equipo de Cedars-Sinai demostró que la administración de este tratamiento combinado es segura en humanos. “El uso de células madre es una forma poderosa de entregar proteínas importantes al cerebro o la médula espinal que de otro modo no podrían atravesar la barrera hematoencefálica”, explicó el autor principal Clive Svendsen, profesor de Ciencias Biomédicas y Medicina y director ejecutivo del Instituto de Medicina Regenerativa del Cedars-Sinai. Y agregó: “Pudimos demostrar que el producto de células madre modificadas se puede trasplantar de manera segura en la médula espinal humana. Y después de un tratamiento único, estas células pueden sobrevivir y producir una proteína importante durante más de tres años que se sabe que protege las neuronas motoras que mueren en la ELA”.

Con el objetivo de preservar la función de las piernas en pacientes con ELA, las células diseñadas son potencialmente una poderosa opción terapéutica para esta enfermedad que causa parálisis muscular progresiva, lo que priva a las personas de su capacidad para moverse, hablar y respirar.

Una enorme puerta abierta

En pacientes con ELA, las células gliales enfermas pueden volverse menos compatibles con las neuronas motoras, que se degeneran progresivamente, causando parálisis (Getty Images)

Ninguno de los 18 pacientes tratados con la terapia, desarrollada por científicos de Cedars-Sinai, tuvo efectos secundarios graves después del trasplante, según se informó en el documento. El estudio utilizó células madre diseñadas originalmente en el laboratorio de Svendsen para producir una proteína llamada factor neurotrófico derivado de la línea de células gliales (GDNF). Esta proteína puede promover la supervivencia de las neuronas motoras, que son las células que transmiten señales desde el cerebro o la médula espinal a un músculo para permitir el movimiento.

En pacientes con ELA, las células gliales enfermas pueden volverse menos compatibles con las neuronas motoras, que se degeneran progresivamente, causando parálisis. Al trasplantar las células madre productoras de proteínas diseñadas en el sistema nervioso central, donde se encuentran las neuronas motoras comprometidas, estas células madre pueden convertirse en nuevas células gliales de apoyo y liberar la proteína protectora GDNF, que en conjunto ayuda a las neuronas motoras a mantenerse vivas.

”El GDNF por sí solo no puede atravesar la barrera hematoencefálica, por lo que el trasplante de células madre que lo liberan es un nuevo método para ayudar a que la proteína llegue a donde debe ir para ayudar a proteger las neuronas motoras -afirmó Pablo Ávalos, coautor principal del artículo y director asociado de Medicina Traslacional en el Instituto de Medicina Regenerativa del Cedars-Sinai-. Debido a que están diseñados para liberar GDNF, obtenemos un enfoque de doble impacto en el que tanto las nuevas células como la proteína podrían ayudar a las neuronas motoras moribundas a sobrevivir mejor en esta enfermedad”.

FUENTE:INFOBAE